INAVO120研究的最终结果由一个国际研究小组领导，其中包括皇家马斯登NHS基金会信托基金和伦敦癌症研究所的科学家，已经证明了靶向PIK3CA-mutated激素受体阳性 (HR +)，人表皮生长因子受体2阴性 (HER2-) 的新疗法组合的潜力乳腺癌-一种常见的疾病形式。

这项由罗氏公司资助的国际研究于2025年5月31日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年度会议上发表，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。

新的联合疗法由两种靶向药物-inavolisib和palbociclib-以及激素疗法fulvestrant组成，被证明可以将总生存期平均提高七个月。与对照组患者相比，给予palbociclib和氟维司群，自2022年9月以来已被批准在NHS上使用的组合。inavolisib组的中位总生存期为34个月，而对照组为27个月。  

III期随机双盲试验的最新结果还显示，新组合平均将疾病的进展延迟了17.2个月，而对照组为7.3个月。  

“如果我没有机会参加皇家马斯登的审判，我就不会在这里。”
现年53岁的Anne Lury在2007年被诊断出患有第二阶段乳腺癌。10年后，她得到了癌症已经扩散到身体其他部位的消息。在加入皇家马斯登的临床试验后，安妮接受了新的PI3K抑制剂药物inavolisib。   

“我在16岁的时候切除了一个良性的非癌性肿块，所以当我第一次注意到一个新的肿块时，我最初认为它也可能是良性的，但不幸的是，进一步的测试显示我患有乳腺癌。  

“在我被诊断后，我接受了为期10年的手术、化疗和放疗。我总是在某种治疗，但尽管如此，癌症最终扩散到我身体的其他部位，这是当我接受靶向治疗药物palbociclib。三年后，这种治疗对我不再有效，但谢天谢地，我能够接受inavolisib作为临床试验的一部分。  

“除了疲劳，我的副作用很小，虽然我现在正在接受其他治疗，但如果我没有机会参加皇家马斯登的审判，我就不会在这里。“

服用inavolisib的患者能够比对照组的患者延迟近两年的后续化疗治疗。  

超过一半的INAVO120研究参与者在三个或更多器官中患有转移性癌症
在英国，每年约有55，000名妇女被诊断出患有乳腺癌，其中11，500人将死于该疾病。大约70% 的患者患有HR +，HER2-乳腺癌。PIK3CA  突变在35-40% 的HR + 乳腺癌中发现，并与肿瘤生长，疾病进展和治疗耐药性有关。

INAVO120研究招募了来自28个国家的325名患者。超过一半的转移性疾病已经扩散到三个或更多器官，大多数 (82.8%) 先前接受过化疗。  

研究人员使用循环肿瘤DNA (ctDNA) “液体活检” 血液测试来确定患者是否患有PIK3CA突变。然后，参与者被分配接受基于inavolisib的方案或palbociclib，fulvestrant和假药的组合。

新药inavolisib通过阻断PIK3CA蛋白的活性起作用。然而，它还有第二种作用方式，触发突变的PI3K α 蛋白的分解，将其完全破坏-这一过程称为靶向蛋白降解。

Palbociclib是一种称为细胞周期蛋白依赖性激酶4和6 (CDK4/6) 抑制剂的药物。它通过同时阻断癌细胞中的两种称为CDK4和CDK6的蛋白质并阻止它们生长而起作用。  

inavolisib组合通常耐受性良好，只有少数患者出现副作用，导致他们停止治疗。 

早期的结果也显示，三联疗法组约58.4% 的患者癌症生长显着缩小或反应，而对照组为25%。领导美国食品和药物管理局 (FDA) 于2024年5月授予inavolisib的 “突破性治疗” 称号。  

“基于inavolisib的治疗在患者癌症进展或恶化之前的时间增加了一倍以上”
主要作者Nick Turner教授，皇家马斯登NHS基金会信托顾问医学肿瘤学家和伦敦癌症研究所的分子肿瘤学教授说: 

“这项研究的主要发现表明，基于inavolisib的治疗不仅可以帮助患者延长寿命，而且可以使癌症进展或恶化的时间延长一倍以上。这也给了他们更多的时间，然后才需要进行后续的化疗，我们知道这是患者真正担心并希望尽可能长时间延迟的事情。 

“这些结果使我们相信，这种治疗方法可能成为具有PIK3CA  突变的HR，HER2-乳腺癌患者的新选择。因为它在生存和生活质量方面都显示出显著的改善。”