Fernando Carceller 医师

这种方法旨在使用 AI 扩展研究人员的能力，使我们的科学家能够探索如何针对患有弥漫性脑桥脑胶质瘤（DIPG）且 ACVR1 基因发生突变的儿童的想法。

研究发现，将一种叫做依维莫司的药物与另一种叫做 vandetanib 的药物一起使用可以增强 vandetanib 穿过血脑屏障以治疗癌症的能力。拟议的组合在实验室测试时被证明是有效的，并且已经在一小群儿童中进行了测试。这项由皇家马斯登和 ICR 领导的研究是一个例子，说明使用 AI 增强方法如何通过发现结合现有药物的新方法为癌症治疗打开新的大门。该研究的最初计划发表在《癌症发现》杂志上，来自 BenevolentAI（一家构建了 AI 药物发现平台的公司）。

四分之一的 DIPG 儿童在称为 ACVR1 的基因中发生突变，但目前没有针对该突变的治疗方法获准用于 DIPG。被批准用于治疗甲状腺癌的靶向药物凡德他尼 （vandetanib） 对 ACVR1 基因起作用，但难以通过血脑屏障。它被推回大脑，这意味着它无法在大脑中积累到足够高的浓度以产生治疗效果。

研究中确定的药物凡德他尼和依维莫司已经被 NICE、欧洲医学会 （EMA） 和美国食品和药物管理局 （FDA） 批准用于治疗其他类型的癌症，并且可以重新用于联合用于治疗患有 DIPG 和 ACVR1 突变的儿童。在这项研究中，医生还对 4 名患者进行了药物组合的初步测试。下一步将是药物组合进入临床试验，研究人员希望这将在不久的将来发生。

皇家马斯登儿科和青少年药物开发部门儿科和青少年神经肿瘤学顾问兼 ICR 儿科和青少年神经肿瘤学和药物开发团队负责人 Fernando Carceller 博士说：“这项令人鼓舞的研究强调了利用人工智能为儿童癌症寻找更好治疗方法的可能性。皇家马斯登的临床医生和 ICR 的科学家之间的密切合作使这种从实验室到床边的方法成为可能。临床结果无法得出确切的结论，但我们正在努力在 ACVR1 突变 DIPG 儿童的临床试验中推进这种组合。”

ICR 儿科脑肿瘤生物学教授 Chris Jones 教授说：“DIPG 是一种罕见且具有侵袭性的儿童脑癌，过去 50 年的存活率没有变化，因此我们迫切需要为这种疾病寻找新的治疗方法。我们的研究表明，人工智能可以为像 DIPG 这样的癌症的药物发现带来多少，可以提出人们并不明显的新治疗组合。我们仍然需要一项全面的临床试验来评估这种治疗是否能使儿童受益，但我们已经比没有人工智能帮助的情况下更快地进入这一阶段。”